As crianças têm sido muitas vezes referidas como “terapeuticamente órfãs”, já que muitas vezes é-lhes negado tratamento apropriado para as suas características específicas, assim como para as doenças e condições que os afectam especificamente. Em 2006, entrou em vigor o Regulamento (CE) n.º 1901/2006, relativo a medicamentos para uso pediátrico. Embora dele tenha resultado uma melhoria da situação geral e benefícios concretos no que diz respeito a uma série de doenças infantis, no entanto, não foram realizados progressos suficientes em vários domínios, nomeadamente em matéria de oncologia pediátrica e neonatologia. A legislação em vigor na UE tem ainda várias falhas. Existem, por exemplo, atrasos consideráveis no arranque de ensaios clínicos pediátricos de medicamentos oncológicos. A abordagem legislativa vigente não é satisfatória no caso de doenças específicas e exclusivas das crianças, assim como nas doenças raras. Não existem planos de investigação pediátrica (PIP) para doenças mortais específicas de crianças, tais como o neuroblastoma de alto risco. Tal não é financeiramente atractivo para as farmacêuticas. A resolução peca em não reconhecer como direito das crianças o acesso a tratamento adequado e a medicamentos inovadores adequados às suas condições específicas e doenças raras. Em lugar de reconhecer as falhas e perversidades do mercado, não alvitra soluções para lá dos seus estreitos limites.