A Paramiloidose Amiloidótica Familiar (PAF) é uma doença neurodegenerativa rara de transmissão genética. Os principais focos da doença em Portugal encontram-se no Norte, em Lisboa e na Serra da Estrela, estimando-se que haja cerca de 500 famílias afetadas.
Os sintomas da PAF começam a aparecer a partir dos 20 anos de idade limitando muito a vida dos afetados. A solução para estes doentes passa pelo transplante do fígado, que pode demorar anos e trazer complicações posteriores. Recentemente apareceu um medicamento com elevado grau de sucesso mas que, lamentavelmente, não chegou ainda a todos os doentes, demonstrando a necessidade do reforço do papel da saúde pública e do seu financiamento, para garantir o acesso universal aos medicamentos.
Pergunto:
Que iniciativas podem ser dinamizadas ao nível da UE de forma a tornar mais fácil e barato o acesso a estes medicamentos por parte das administrações nacionais (ex. negociação com farmacêuticas)?
Que apoios existem para a investigação sobre a doença, o seu tratamento e a sua cura por forma a serem encontrados medicamentos mais eficientes e que respondam mais eficazmente às diferentes fases da doença?
Acompanha a nossa preocupação em tornar pública a produção de conhecimento e produtos na área de farmacologia, que não podem estar sujeitos à lógica da mercantilização da saúde e do lucro?